การบำบัดด้วยยีนทารกเป็นความก้าวหน้าสำหรับผู้ป่วย Artemis-SCID

เด็กเล็ก 10 คนที่เกิดมาโดยไม่มีระบบภูมิคุ้มกันทำงานและขาดความสามารถในการต่อสู้กับการติดเชื้อกำลังอยู่ในแนวทางของการมีชีวิตที่มีสุขภาพดีขึ้นด้วยการบำบัดด้วยยีนบำบัดแบบใหม่ที่บุกเบิกที่ UC San Francisco รายงานการศึกษาเมื่อวันที่ 22 ธันวาคมในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์ เด็กเหล่านี้มี Artemis-SCID ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากมาก ยาต้าน ซึ่งโดยทั่วไปจะรักษาด้วยการปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดี โดยเฉพาะอย่างยิ่งพี่ชายหรือน้องสาวที่เข้าคู่กัน การบำบัดด้วยยีนแบบใหม่ช่วยให้นักวิจัยสามารถรักษาทารกที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ด้วยเซลล์ของตนเอง โดยเพิ่มสำเนาของยีนอาร์ทิมิสที่มีสุขภาพดีลงในเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูกของทารก จากนั้นนำเซลล์ต้นกำเนิดที่ถูกต้องกลับคืนสู่ร่างกาย โดยหวังว่าจะหลีกเลี่ยงหลายๆ ภาวะแทรกซ้อนระยะสั้นและระยะยาวของการรักษามาตรฐาน รวมถึงการเสียชีวิต