นักวิทยาศาสตร์สำรวจความเชื่อมโยงระหว่างโปรตีนเซลล์ประสาทสั่งการการอยู่รอดและมวลกล้ามเนื้อน้อย

การนำกลยุทธ์บางอย่างที่อยู่เบื้องหลังความสำเร็จในการรักษาโรคกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลังในวัยเด็กมาใช้อาจช่วยให้สามารถพัฒนาวิธีการรักษาเพื่อควบคุมการลดลงของกล้ามเนื้อที่มาพร้อมกับวัยได้ การวิจัยใหม่ชี้ให้เห็น



หัวใจของความผิดปกติทั้งสองประการคือโปรตีนเซลล์ประสาทสั่งการเพื่อการอยู่รอด ซึ่งมีอยู่ทั่วร่างกาย และมีความสำคัญต่อการรักษาเซลล์ ประสาท สั่งการให้มีชีวิตอยู่และส่งสัญญาณที่เหมาะสมจากระบบประสาทส่วนกลางไปยังกล้ามเนื้อ การกลายพันธุ์ของยีนที่นำไปสู่การลดระดับของโปรตีนนี้ทำให้เกิดการฝ่อของกล้ามเนื้อไขสันหลัง (SMA) และการบำบัดด้วยยีนเป็นหนึ่งในสามวิธีบำบัดด้วย SMA ที่มีอยู่ในทางคลินิก เด็กคนแรกที่ได้รับยีนบำบัดตอนนี้อายุ 6 ขวบ